本报讯(中山眼科中心)中山大学中山眼科中心刘奕志教授领衔的国际化团队,经过18年的研究,利用内源性干细胞治疗先天性白内障取得重大突破。
壁虎的尾巴断了可以再生,而人的实体组织器官缺失后无法再生,只能用异体组织器官或像假肢一样的人工器官替代,但异体器官存在免疫排斥,人工器官则缺乏生物活性。治疗白内障的人工晶体是目前应用最多的人工器官,处在发育期的婴幼儿并不宜用。干细胞技术的发展为组织器官功能再生带来希望。然而,现行干细胞技术多采用外源性干细胞,注入体内,但迄今未能成功。刘奕志教授团队利用自体内源性干细胞实现晶状体原位再生,用于治疗婴幼儿先天性白内障。
研究团队发现晶状体存在内源性上皮干细胞,并证明Pax6和Bmi1是维持其自我更新和分化能力的关键因子,发现目前常规的白内障手术囊袋破口大,损伤内源性上皮干细胞,无法再生晶状体。他们创建了一种全新的超微创白内障术式,将病变组织清除,保护利于细胞生长的基底膜和再生微环境,在新西兰兔和食蟹猴中首次成功原位长出透明晶状体。在临床试验中12名2岁以内的先天性白内障患儿接受了这种新术式,术后再生出功能性晶状体,后发障发生率降低20倍以上,临床试验证实了新术式在治疗先天性白内障中的安全性和有效性。该研究为白内障治疗提供了全新的策略,并开辟了组织再生及干细胞临床应用的新方向。
上述成果于3月9日在《自然》(Nature)杂志在线发表,同期评论认为该研究是未来视觉修复的重要方向。