马骏教授团队的研究成果推翻了现行的中晚期鼻咽癌国际标准治疗方案，免除了治疗过程中难以耐受的3程辅助化疗，为病人节省近2000美金的医疗费用和3个月的治疗时间，并首次发现可预测鼻咽癌疗效的分子标志物，为鼻咽癌的个体化治疗打下了坚实的基础，并对未来相关靶向药物的研究开辟了新的思路。研究成果成功入选2012年度“中国高等学校十大科技进展”。
该项研究（鼻咽癌放化综合治疗研究）在国际上首次直接回答了中晚期鼻咽癌能否受益于辅助化疗这一重大科学问题，为制定最优治疗方案提供了最可靠的证据。
——新加坡国立癌症中心Joseph Wee教授（国际抗癌联盟委员、新加坡国立癌症中心放疗科主任）在《柳叶刀肿瘤学》杂志同期发表的述评
没有人敢推翻的“标准”：“挑战权威，比创造新东西更难”
“2003年左右，我在临床治疗中就开始觉得，使用标准的治疗方案，病人受很多苦，又好像获益不大，为此我总觉得有一个事堵在心里。”课题组负责人我校肿瘤防治中心副主任马骏教授回忆说。
3个疗程的辅助化疗是否“画蛇添足”？
马骏教授所说的标准治疗方案是指美国国家癌症综合网的治疗指南于1998年推荐的“同期放化疗联合PF方案辅助化疗”治疗方案，即对中晚期鼻咽癌患者采用同时期放射治疗和化学治疗的基础上，再给予3个疗程的辅助化疗。前期研究认为该方案可将局部区域晚期鼻咽癌的3年总生存率提高31%，这一成效在研究者看来十分可观，因此该治疗方案十余年来在国际上得到广泛采用。
可是，从事鼻咽癌诊疗工作已有20多年的马骏教授在多年的临床实践中感到，采用标准治疗方案为病人进行3个疗程辅助化疗，其效果并不明显，而且有近半数的患者无法坚持到最后，更有患者出现了严重粘膜炎等“副反应”。3个疗程的辅助化疗究竟能否使病人从中获益，这成为一直困扰马骏教授的问题。
“国际上一直存在对该方案的质疑，但是没有一个人敢做这个实验。”
2006年中山大学组织申报“5010”项目的通知让马骏教授欣喜不已，他终于有机会通过临床试验来解答心中的疑问了。
“国际上一直存在对该方案的质疑，但是没有一个人敢做这个试验。”马骏教授介绍说，虽然不少国际同行在临床中也发现了问题，有些已经没有使用标准治疗方案了，但在马骏教授之前却从没有人进行过该方面的研究。这其中的原因，虽有“巧妇难为无米之炊”的无奈——国外缺乏研究的相关病例和持续的资金支持，但更多的研究者则是基于对国际“标准”的“臣服”、对权威性研究的望而却步。
当研究成果以论文形式投递到期刊时也遭遇了这方面的阻碍。幸好编辑部多位评委都觉得文章很好，建议快速报道。经编辑部反复讨论，文章才得以发表，过程可谓一波三折。该研究成果一经发表就被2012年欧洲化疗协会的临床指南所采用，而部分美国专家至今仍对该研究持怀疑的态度。对此，马教授感慨说：“挑战权威，其实比创造新东西更难。”
以病人为本的“较真”： 为病人“减负”，让疗效“现身”
正是秉承着“在临床工作中发现问题，然后针对问题开展相关研究，以期解决问题”的宗旨，马骏教授带领团队持续奋战在鼻咽癌研究的“前线”，一干就是6年。
真正为病人“减负”：节省2000美金，缩短3个月治疗，免除3个疗程辅助化疗
我校肿瘤防治中心医生、鼻咽癌放化综合治疗研究论文第一作者陈磊医师介绍说，由于鼻咽癌病变部位隐蔽，患者难以察觉，因此来医院就诊的病人70%都是中晚期患者，平均年龄约45岁左右，是家庭的主要劳动力，鼻咽癌治疗成功与否对病人的家庭和人生有着重要影响和意义。作为临床医生，马骏教授对病人的难处更是深有体会。
在鼻咽癌放化综合治疗研究中，马骏教授课题组将508 例局部区域晚期鼻咽癌病人进行随机对照分组试验。经过3年多的随访研究，发现两组病人在无瘤生存、总生存、无远处转移生存及无局部区域复发生存上的差异均无统计学意义，而辅助化疗则带来了明显的黏膜炎、胃肠道反应、骨髓抑制等“副作用”，其中约有20%的患者出现3度以上粘膜炎、15%出现3度以上胃肠道反应、20%出现3度以上血液毒性，而且有近40%的病人无法坚持完成计划的辅助化疗。
“这至少明确说明，PF方案的辅助化疗并不能给中国患者带来好处。”马骏教授课题组的研究成果应用于临床后，将为病人免去治疗过程中难以耐受的3个疗程辅助化疗，为病人减少约2000美金的医疗费用，缩短3个月的治疗时间，在避免过度治疗的同时促进医疗资源的有效利用。
特殊“标签”的发现为鼻咽癌个体化治疗打下了坚实的基础
与此同时，马骏教授团队还联合四川大学华西医院陈念永教授团队进行了鼻咽癌个体化治疗基础的研究。这项历时3年的研究发现了一个特殊的“标签”——由5个miRNA构成的分子标志物。马骏教授透露，今后患者很可能只需花费800元左右的检测费用就能检测这个标签，这为鼻咽癌个体化治疗打下了坚实的基础。
马骏教授介绍说，以往对恶性肿瘤的治疗主要是根据TNM临床分期系统对疾病的严重程度进行评价，再进行放化疗为基础的综合治疗。在乳腺癌、肺癌等有“西方病”之称的癌症研究中，这种基于“表型”的循证医学模式早已被基于“基因”的个体化医学模式所代替。而由于鼻咽癌高发于中国华南地区，西方国家对其研究相对较少，导致鼻咽癌个体化治疗水平远远落后于其他癌种，目前尚无一个基因“标签”应用于鼻咽癌的临床诊疗。
为此，课题组从中山大学肿瘤防治中心和四川大学华西医院回顾性收集了465例病理证实且就诊时无远处转移的鼻咽癌活检石蜡标本，通过芯片和定量PCR检测发现了这个特殊的“分子标签”，并利用其和原先采用的TNM临床分期系统联合，构建出预测能力明显更优的预后危险评分模型。这个特殊的“标签”的发现可以帮助临床医生在初诊时就准确筛选出治疗效果较差的鼻咽癌患者并给予更“个体化”的治疗。
年轻的科研团队：“协作”与“求精”是团队的“传统”
研究“周期长”、“规模大”，而研究团队成员平均年龄却不超过30岁。
会同国内7家中心，历时6年，完成世界最大宗508例中晚期鼻咽癌前瞻性随机对照临床试验，检测鼻咽癌组织标本465例……这一系列数字让研究给人以 “周期长”、“规模大”的印象，而马骏教授则自豪地说，“我们的团队成员平均年龄不超过30岁”。
单丝不成线，独木不成林。合理分工、团结协作，是研究团队一贯秉持的工作原则。根据课题需要和成员兴趣，团队细化出不同的研究方向，并设有专门的负责人。这些负责人带领组员在自己的研究领域里不断更新知识、寻求突破，不同组的成员定期分享彼此的研究进展。团队还充分发挥每个成员不同的特长，比如课题设计、统计分析、SCI写作、英文润色等等，采取例行组会全员讨论的形式，分工协作完成每一项课题的研究，这样极大地提高了团队整体的工作效率。
此外，“求精”是研究团队最基本的工作精神。严谨、奉献、认真的工作态度在这些年轻人的身上体现得淋漓尽致。在此次鼻咽癌研究项目开展的前期设计阶段，团队就邀请了校内外相关教授对课题设计给予了非常多的指导，仅仅是会议就开了十多次，且基本都是利用晚上或周末的休息时间。前期工作准备充分、问题考虑周全保证了项目后期工作能够顺利开展。随后在项目的开展实施过程中，研究汇报会议更是每月一开。由于团队成员几乎都要上台汇报各自的进展，这样的例会经常从晚上7点开到将近12点。个体化治疗研究论文的第一作者柳娜博士坦言，几个小时的课题组会议往往是高强度的学习过程，但马教授每次都是精神饱满地在听大家汇报、思维清晰地给出中肯的意见，这在整个团队中起到很好的带头作用。
后劲十足，未来会继续开展靶向治疗临床研究
“研究能出成果，对团队是一种很好的认可和鼓励，让大家能更积极地投入到科研工作中来。”柳娜博士谦逊地说。马骏教授也介绍说，团队目前已经着手研制针对个体化治疗的药物，近期中心正在对一种名为“法米替尼”的药物进行试验。在已经试用的12个病人中，有4人用药两周后出现淋巴结坏死或者缩小，这证明该药药效显著，若研究顺利预计一两年内就会有完整结论。
马骏教授表示，团队以后的研究将围绕鼻咽癌的临床个体化治疗展开，争取早日实现鼻咽癌的临床个体化治疗。